Contexte
L’identification des besoins non rencontrés liés à la santé revêt une importance cruciale pour le développement d’une politique de santé et d’une stratégie d’innovation en santé fondée sur les besoins. Apporter une réponse à des besoins encore non rencontrés est un objectif que partagent de nombreux acteurs du système de santé. Bien qu’il n’existe actuellement pas de définition unique des besoins non rencontrés liés à la santé, le fait qu’ils peuvent être abordés au départ de la perspective du patient individuel ou de celle de la société semble faire l’objet d’un large consensus.
Dans le cadre du projet NEED, nous entendrons par « besoins liés à la santé » ou « besoins de santé » les besoins spécifiques liés à une pathologie donnée – une définition qui recouvre évidemment en premier lieu les besoins des individus qui en sont atteints, mais aussi les éventuels besoins découlant de son impact sur diverses facettes de la société qui en sont affectées sans être directement touchées (p.ex. en raison de la transmissibilité, de la charge pour les aidants informels, des conséquences environnementales…).
L’identification des besoins de santé doit faire l’objet d’une approche scientifiquement validée afin de rendre possible des décisions basées sur des données probantes tout au long du cycle de vie des interventions de santé, du développement au remboursement, à la mise en application et au suivi post-implémentation. Il n’existe actuellement aucune structure de recherche pour développer, organiser et/ou coordonner cette activité scientifique, alors que l’expertise, l’expérience et une partie des données nécessaires sont disponibles au niveau de plusieurs institutions fédérales belges. En 2021, le KCE a recommandé au ministre de la santé de confier à une organisation scientifique indépendante la responsabilité de coordonner la recherche sur les besoins non rencontrés, de générer une solide base de données probantes et d’explorer les possibles collaborations internationales pour cette activité (voir lien).
Figure : Fondements d’un système de santé fondé sur les besoins : de l’évaluation à l’appréciation et à l’utilisation
Objectifs
L’objectif global du projet NEED (Needs Examination, Evaluation and Dissemination) est de développer une infrastructure de recherche indépendante qui puisse collecter des données probantes sur les besoins non rencontrés liés à la santé dans la perspective aussi bien du patient que de la société, et les stocker dans une base de données pouvant être utilisée par tous les stakeholders concernés. La disponibilité de données probantes explorables concernant les besoins des patients et de la société est un prérequis indispensable pour évoluer d’un système axé avant tout sur l’offre vers un système fondé davantage sur les besoins. NEED doit fournir l’infrastructure et le contenu nécessaires pour rendre possibles de telles politiques.
- Objectif 1 : Définir la structure de la base de données NEED, en ce compris les critères pour évaluer les besoins des patients et de la société, le type de données probantes à collecter pour chaque critère, les possibles sources pour obtenir ces données probantes et enfin leur qualité.
- Objectif 2 : Commencer à apporter du contenu à la base de données NEED en collectant des données probantes concernant les besoins des patients et de la société pour des problèmes de santé où les besoins non rencontrés sont susceptibles d’être importants.
- Objectif 3 : Diffuser l’information de NEED à tous les acteurs concernés au niveau aussi bien national qu’international, en veillant à la protection des données (en particulier lorsqu’il est question de maladies rares) et à la sécurité de l’utilisation secondaire des données.
Impact
Le rôle de NEED peut se définir comme « la mise à disposition de la base de données probantes nécessaire à la réalisation d’une appréciation evidence-based du niveau des besoins (des patients ou de la société) liés à diverses pathologies. »
NEED occupe dans le secteur de la santé une position-coupole, puisque le projet est au service de multiple stakeholders, dont les chercheurs, les financeurs de la recherche, les régulateurs, les instances en charge des décisions de remboursement, les associations de patients et les services publics en charge de la santé publique, de l’industrie ou des prestataires de soins. L’assise de données probantes fournie par la base de données NEED sera un atout précieux pour tous les acteurs concernés au niveau national et international.
NEED débouchera sur un certain nombre d’innovations pertinentes pour la société et les décideurs politiques belges et européens :
- Présidence belge du Conseil de l’Union européenne (1er semestre 2024) : NEED apportera son éclairage aux Conclusions du Conseil que la Belgique formulera dans le cadre de ses travaux autour du pilier « Santé et soins de santé », en proposant une preuve de concept pour une structure permettant d’identifier les besoins des patients et de la société.
- Réforme de la législation pharmaceutique de l’UE (avril 2023, Commission européenne) : bien que la nouvelle législation accorde une importance de premier plan à la notion de « besoins médicaux non rencontrés », il lui manque encore une définition opérationnelle et une procédure claire pour identifier ces besoins médicaux non rencontrés. NEED pourrait, à l’échelon de l’UE, apporter une contribution au débat de l’implémentation concrète et de l’utilisation du concept de « besoins médicaux non rencontrés » dans la pratique.
- Agence européenne des Médicaments (EMA) : plusieurs Regulatory Science Research Needs de l’EMA à l’horizon 2025 comprennent des aspects touchant à l(’identification d)es besoins médicaux non rencontrés.
- EU Health Technology Assessment (HTA) network : une bonne connaissance des besoins liés à la santé des patients et de la société revêt une importance cruciale pour les évaluations cliniques communes (joint clinical assessments) de nouveaux produits pharmaceutiques ou dispositifs médicaux.
- Activités de recherche : le DG Recherche & Innovation de la Commission européenne a récemment chargé une équipe de se pencher sur les pathologies très lourdes et encore peu étudiées en Europe et au-delà, dans le but d’orienter le financement futur de la recherche.
