Modules de travail

Six modules de travail (work packages ou WP) ont été définis pour réaliser les objectifs de NEED. Le WP1 sera consacré à la coordination et à la gestion du projet, ainsi qu'à l'établissement de rapports. Le WP2 développera les méthodes et procédures scientifiques nécessaires à une infrastructure de recherche solide. Le WP3 sélectionnera les sujets pour la validation du concept. Le WP4 réalisera des études de cas sur les sujets sélectionnés dans le WP3, conformément à la méthodologie développée dans le WP2. Le WP5 s’occupera des aspects du projet NEED qui touchent à la gestion des données. Le WP6, enfin, développera et exécutera un plan de diffusion et d’exploitation pour la base de données NEED. Les WP1, 5 et 6 sont des modules transversaux.

WP1. Coordination, gestion de projet et rapportage 

Le projet NEED est coordonné par le KCE (Irina Cleemput) et Sciensano (Robby De Pauw). Son investigatrice principale est Charline Maertens de Noordhout et la gestion du projet est assurée par Nathalie Swartenbroekx. L’équipe de coordination se réunit chaque semaine pour discuter de l’avancement du projet et en planifier les étapes suivantes.

Le WP1 recouvre 2 tâches :

• Gestion générale du projet : Guider et suivre l’avancement des différents modules ; l’ensemble des partenaires du consortium forment un comité de pilotage qui se réunit au moins deux fois par an.
• Rapportage : Le rapportage est réalisé conformément aux exigences de BELSPO, en ce compris la rédaction de rapports d’avancement annuels.

WP2. Développement des fondements scientifiques nécessaires à une infrastructure de recherche solide, au moyen de méthodes et procédures transparentes et scientifiquement fondées 

Ce WP fournit la base conceptuelle de l’infrastructure NEED (comprenez, le cadre NEED) et élabore un guide opérationnel ainsi qu’une guidance méthodologique pour les différentes étapes de la sélection de sujets de recherche et de l’appréciation des besoins des patients et de la société proprement dite.

Le WP2 recouvre 4 tâches :

• Développement du cadre NEED : Un cadre pour les besoins non rencontrés sera développé sur la base des travaux scientifiques existants ou en cours dans ce domaine. Il inclura des critères pour définir les besoins individuels des patients et de la société (p.ex. gravité et prévalence de la pathologie), les types de preuves à collecter pour chacun des critères (p.ex. données quantitatives ou qualitatives) et les méthodes qui permettront de générer des (nouvelles) preuves scientifiques pour jauger ces critères (p.ex. revue de la littérature ou analyse de données primaires ou de routine).
• Définition de critères et élaboration de processus pour l’identification et la priorisation des problèmes de santé candidats à des recherches sur les besoins non rencontrés : Dans la mesure où il n’est évidemment pas possible d’étudier simultanément toutes les maladies ou problématiques concernées, il sera nécessaire de développer une procédure d’évaluation et de priorisation reposant sur des critères bien spécifiques.
• Processus d’évaluation : Les approches méthodologiques utilisées pour l’analyse des données seront adaptées en fonction des critères retenus. De façon générale, l’analyse des données reposera sur une approche par étapes recouvrant (1) un contrôle de la qualité des données, (2) l’identification de sous-populations (p.ex. groupes d’âge ou de sexe) et (3) les calculs définitifs. Pour la collecte des données par le biais d’enquêtes et d’interviews et leur analyse ultérieure, la méthodologie suivie sera celle qui a été proposée dans le rapport KCE 348. Celle-ci recouvre (1) une revue de la littérature sur la pathologie considérée, ses symptômes, ses traitements et l’efficacité de ceux-ci, (2) l’utilisation d’un questionnaire générique (à adapter en fonction de la pathologie considérée, sur la base des connaissances disponibles dans la littérature concernant les traitements et les symptômes) pour interroger les patients confrontés à la pathologie étudiée (ou leurs représentants s’ils ne sont pas capables de participer eux-mêmes) et (3) des recherches qualitatives pour un examen approfondi des résultats de l’enquête.
• Guidance pour la mise à jour des données probantes de la base de données NEED : Une mise à jour régulière de la base de données est nécessaire, puisque de nouvelles interventions de santé vont être développées au fil du temps et que certains besoins pourraient donc devenir obsolètes. NEED développera des recommandations pour la mise à jour des informations contenues dans la base de données.

WP3. Sélection de sujets pour la démonstration de faisabilité de l'approche NEED

Sur la base des données liées aux critères de priorisation des sujets de recherche définis dans le WP2, des pathologies seront sélectionnées en vue d’études de cas qui permettront d’établir la faisabilité de l'approche NEED.

Le WP3 recouvre 3 tâches :

• Analyse et amélioration des bases de données contenant un ou plusieurs indicateur(s) des besoins des patients et de la société pour la priorisation des sujets de recherche : La priorisation des sujets de recherche se basera sur l’ensemble de critères minimal défini dans le cadre du WP2 (De la tâche 2.2). Dans le cadre BeBOD (Belgian Burden of Disease), des critères touchant à la charge de la maladie et aux coûts sont actuellement calculés pour un nombre limité de problèmes de santé et mis à jour chaque année. La liste actuelle de ces problèmes de santé sera mise à jour sur la base des résultats des réunions de stakeholders, les pathologies proposées à cette occasion étant ajoutées au cadre BeBOD. L’ajout de problèmes de santé à la liste se basera sur la méthodologie déjà développée et publiée par Sciensano.
• Appel à sujets (à destination des patients, des organisations de patients, des dispensateurs de soins, le grand public) : Un appel à propositions sera lancé reglièrement via le site internet NEED pour inviter les patients, les organisations de patients, les professionnels de la santéet le grand public à mettre en lumière les domaines pathologiques pour lesquelles il subsiste d’importants besoins au niveau des patients et/ou de la société.
• Priorisation des sujets/maladies/populations : La liste des sujets proposés sera comparée à la liste établie au départ des bases de données (voir ci-dessus) et cette dernière sera complétée si nécessaire. La priorisation des sujets à traiter sera réalisée par le biais d’une procédure standardisée développée dans le cadre du WP2, comprenant l’attribution d’un score à chaque sujet sur la base de critères prédéfinis. Des classements distincts seront établis pour les besoins des patients d’une part et pour les besoins de la société d’autre part.

WP4. Études de cas 

Les sujets des études de cas seront sélectionnés dans la liste restreinte générée dans le cadre du WP3. Ces études seront ensuite réalisées conformément aux procédures et à la méthodologie décrites dans le cadre du WP2.

Le WP4 recouvre 5 tâches :

• Analyse de bases de données : Une analyse approfondie des problèmes de santé sélectionnés sera réalisée afin d’évaluer les besoins non rencontrés pour chacun d’eux. Ce processus se basera sur les critères définis et développés dans le cadre du WP2 (tâche 2.1). Cette tâche comprend quatre étapes : (i) approbation du comité de sécurité de l’information (CSI) et du comité d’éthique (CE), (ii) identification de la source des données, (iii) couplage des données et (iv) analyse des données.
• Revue de la littérature : Les approches standard utilisées par le KCE pour les revues systématiques de la littérature seront appliquées aux sujets sélectionnés (KCE process book for literature reviews). Les objectifs de la revue de littérature sont : (1) d’identifier les données probantes existantes concernant les besoins non-rencontrés des patients et de la société et le fardeau de la maladie concernée, (2) de récolter des informations sur les traitements disponibles, leur efficacité, les désagréments des thérapies existantes et les possibles autres aspects touchant à la maladie ou à sa prise en charge définis dans le cadre du WP2 et (3) collecter des informations pour les modifications à apporter au questionnaire générique sur les besoins non-recontrés des patients.
• Enquête sur les besoins des patients et analyse des réponses : le questionnaire générique sur les besoins des patients développé par le KCE sera adapté au problème de santé considéré sur la base des résultats de la revue de littérature. Si la taille de la population le permet, l’enquête sera pré-testée sur un nombre limité de patients. Les procédures du KCE pour l’implication des patients seront appliquées au recrutement des personnes participant à l’enquête (rapport KCE 340). Toutes ces démarches se dérouleront dans le respect du Règlement Général de Protection des Données (RGPD) et des principes d’éthique dans la recherche. Les données issues de l’enquête donneront lieu principalement à une analyse quantitative.
• Collecte et analyse de données qualitatives en vue d’une exploration approfondie de la signification des résultats quantitatifs de l’enquête et des bases de données (uniquement pour les besoins non-recontrés des patients) : Les besoins identifiés par le biais de l’enquête feront l’objet d’une exploration plus poussée par le biais de méthodes de recherche qualitatives telles que des entretiens individuels, des groupes de réflexion thématiques, un forum en ligne, etc. Il pourrait également être utile d’impliquer ici des dispensateurs de soins et des aidants en tant qu’informateurs-clés, en particulier s’ils sont eux-mêmes confrontés à des besoins importants liés à la pathologie des patients ou si ceux-ci n’ont qu’une capacité limitée à s’exprimer. Les principes d’implication des patients déjà spécifiés pour l’enquête elle-même seront également appliqués à la collecte de données qualitatives.
• Introduction dans la base de données NEED : Les informations recueillies par le biais de l’analyse des bases de données, de la revue de littérature, de l’enquête et des recherches qualitatives seront introduites et stockées dans la base de données NEED.

WP5. Gestion des données 

Le projet NEED utilisera tout un éventail de sources de données. Les autorisations éthiques et juridiques seront soumises aux parties concernées. La principale tâche dans le cadre du WP5 sera de suivre les étapes requises telles qu’elles ont été décrites dans le plan de gestion des données. Certaines données devront être disponibles à l’échelon du patient, d’autres seront agrégées.

Figure : Example de flux d’information entre plusieurs propriétaires de données

WP6. Dissémination et exploitation 

Des activités de dissémination et de sensibilisation seront organisées autour de NEED . L'approche NEED sera aussi activement présentée aux réseaux de tous les partenaires du consortium tout au long de la durée du projet.

Le WP6 recouvre 3 tâches :

• Organisation d’une conférence avec débat ministériel et de réunions annuelles : En mai 2024, une conférence de haut vol doublée d’un débat ministériel sera organisée dans le cadre de la Présidence belge du Conseil de l’Union européenne par le groupe de travail sur les besoins médicaux non rencontrés, dirigé par l’AFMPS, l’INAMI et le KCE. Sciensano est impliqué en tant que membre du groupe de travail. Les objectifs et réalisations du projet NEED seront présentés à cette occasion. Trois réunions annuelles ouvertes à tous les stakeholders et aux comités consultatifs seront organisées pour exposer les avancées et les résultats intermédiaires de l’initiative. À la fin du projet, une réunion de clôture sera organisée pour tous les stakeholders afin de présenter et de disséminer l’infrastructure de recherche et son plan de soutenabilité.
• Création d’un site internet.
• Présentations lors d’événements scientifiques (inter)nationaux et articles dans des publications peer-reviewed.