Het NEED-kader en de beoordelingsprocedures zijn bedoeld om op alle ziekten te worden toegepast. Zeldzame ziekten worden echter vaak beschouwd als een aparte categorie van ziekten die op een andere manier moeten worden benaderd in het gezondheidszorgbeleid. Zeldzame ziekten worden bijvoorbeeld per definitie door het Europese Geneesmiddelenagentschap (EMA) beschouwd als ziekten die gekenmerkt worden door hoge onbeantwoorde medische behoeften.
Volgens de definitie van het EMA is een zeldzame aandoening een levensbedreigende of chronische ernstig invaliderende aandoening met een prevalentie in de Europese Unie (EU) van minder dan 5 op 10.000 en waarvoor geen bevredigende methode voor het stellen van een diagnose, voor preventie of behandeling is vergund in de EU. De definitie wordt, naast andere criteria, gebruikt voor de toekenning van een statuut als weesgeneesmiddel.
Het doel van deze studie is om te beoordelen in welke mate het NEED-kader en de evaluatieprocedures (zie afbeelding hieronder) voor het identificeren van de behoeften van patiënten en maatschappij, toepasselijk is op zeldzame ziekten, hoe het bewijs dat wordt ingezameld over zeldzame ziekten overeenkomstig het kader gebruikt zou kunnen worden door beleidsmakers en of/hoe het kader en/of de procedures moeten worden aangepast om toepasselijk te zijn op zeldzame ziekten.
Afbeelding: Evaluatieproces van NEED
Voor meer informatie, zie hier.
