Le cadre et les procédures d’évaluation NEED sont prévus pour pouvoir s’appliquer à n’importe quelle pathologie. Les maladies rares sont toutefois souvent considérées comme une catégorie à part, qui doit aussi être abordée autrement dans les politiques de santé. L’agence européenne des médicaments (EMA) estime par exemple qu’elles se caractérisent par définition par d’importants besoins médicaux non rencontrés. L’EMA entend par « maladie rare » une pathologie qui représente une menace pour le pronostic vital ou entraîne une incapacité chronique, dont la prévalence dans l’Union européenne (UE) est inférieure à 5 pour 10 000 habitants et pour laquelle aucun mode de diagnostic, de prévention ou de traitement satisfaisant n’est actuellement autorisé dans l’UE. Cette définition est utilisée – en combinaison avec d’autres critères – pour l’octroi du statut de médicament orphelin, actuellement accordé à quelque 2000 produits pharmaceutiques. Le nombre de demandes pour l’obtention du statut de médicament orphelin est en augmentation. On dénombre à ce jour plus de 6000 maladies rares.
L’objectif de cette étude est d’évaluer dans quelle mesure le cadre et les procédures d’évaluation NEED (voir Figure ci-dessous) pour l’identification des besoins des patients et de la société peuvent aussi s’appliquer aux maladies rares, comment les données probantes collectées au sujet des maladies rares à l’aide de ce cadre peuvent être utilisées par les décideurs et si/comment le cadre et/ou les procédures doivent être adaptés pour pouvoir s’appliquer aux maladies rares.
Figure : le processus d’évaluation NEED
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